Aktuální k 16. 4. 2020

Mgr. Jitka Löscherová, Úsek vědy a výzkumu, knihovna FNUSA

16. dubna 2020 bylo v časopise JAMA vyjádřeno hledisko týkající se nalezení efektivních léčebných postupů COVID-19 v souvislosti s vědeckou integritou a důvěrou veřejnosti v období krize.

Všichni chtějí novou léčbu a vakcíny proti COVID-19. Ale v současné době – pod silným tlakem, na základě naděje, omezených údajů ze špatně provedených klinických studií a pozorovacích dat, se mnoho klinických pracovníků pouští do nekontrolovaných experimentů na lidech s léčbou, která nemá prokázaný efekt. Takový přístup nemůže poskytnout odpovědi na to, jaké léčby jsou účinné, a představuje pro pacienty nepřiměřené riziko. V této souvislosti si zaslouží pečlivou pozornost rozhodnutí orgánů pro povolení k nouzovému použití (EUA) od US Food and Drug Administration (FDA), jako je nedávná EUA pro chlorochin a hydroxychlorochin, která dále zvýší používání těchto léků pro léčbu pacientů s COVID-19.

Právě nedávné vydání EUA pro chlorochin / hydroxychlorochin, uprostřed politického tlaku a se slabými a protichůdnými podpůrnými důkazy, by mohlo být vážným problémem. Ačkoli každý doufá, že tyto léky budou fungovat, slabá stránka stávajících údajů o účinnosti a obavy o bezpečnost jsou značné. Navíc, rostoucí nadšení z  léků vyústilo v nezamýšlené důsledky, včetně neoficiálních zpráv o fatálních požitích a také nakupování a „syslení“ velkého množství léků. To ohrožuje ty pacienty, kteří potřebují léky pro prokazatelně stanovený způsob léčby.

Proč se obávat EUA? Účelem EUA je umožnit použití vybraných experimentálních produktů nebo schválených produktů pro neprokázané indikace s výjimkou požadavků FDA, které během některých mimořádných krizových událostí není možné splnit (např. osvědčené výrobní postupy, rady pro průzkum institucí, písemný informovaný souhlas). Vydání EUA vyžaduje, aby vědecký průzkum úřadu FDA, nezávislý proces s vysokou integritou, dospěl k závěru, že je rozumné se domnívat, že „známé a potenciální výhody produktu, pokud jsou použity k diagnostice, prevenci nebo léčbě identifikované nemoci nebo stavu, převažují známá a potenciální rizika produktu.“ Ačkoli tato norma postrádá požadavky na úplné schválení léčiv nebo biologických látek, stále závisí na pečlivém zvážení dostupných důkazů a představuje de facto vládní rozhodnutí na podporu konkrétního použití v konkrétním nouzovém stavu. EUA, o něž bylo v minulosti požádáno a které byly uděleny, například během antraxových útoků v roce 2001 a pandemické chřipky A (H1N1) z roku 2009, byly všechny podloženy věcnými důkazy, že úroveň známých a potenciálních přínosů pravděpodobně převáží rizika, zejména ve srovnání s nedávnou EUA s chlorochinem / hydroxychloriquinem.

Důvěra ve FDA a ve vládu jako celek bude rozhodující pro úspěch budoucích kroků potřebných k potlačení této pandemie, včetně očkování, které bude pravděpodobně zpočátku proveditelné pouze na základě ustanovení EUA.

Co se dá dělat, když je tolik v sázce?

Za prvé, regulační a výzkumné komunity dluží pacientům, rodinám a klinickým lékařům rychlé poučení o tom, jaké léčby jsou účinné. Randomizované klinické studie vedené Národními zdravotnickými instituty, Světovou zdravotnickou organizací, Inserm a dalšími za účelem vyhodnocení řady zkumaných léků, včetně hydroxychlorochinu, již probíhají.

Za druhé, je důležité optimalizovat stávající léčby, včetně podpůrné kritické péče. I ty nejslibnější nové léky budou fungovat nejlépe, když je optimalizována podpůrná léčba. Probíhají snahy o sdílení nově vznikajících znalostí v péči o pacienty s COVID-19 (například prostřednictvím projektu ECHO) a mohou vést k rychlému vymezení nejdůležitějších otázek a studií k jejich zodpovězení.

Za třetí, nejdůležitější je chránit integritu a výslednou důvěru veřejnosti ve vědecké a regulační agentury a jejich rady a rozhodnutí. Tato důvěra bude nezbytná, jakmile budou vakcíny proti COVID-19 dostupné, a v případě budoucích mimořádných událostí v oblasti veřejného zdraví.

Zdroj: JAMA. April 16, 2020. doi:10.1001/jama.2020.6434